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【重磅】一针即可治愈脊髓性肌萎缩症,天价救命药“Zolgensma”被纳入日本医保

作者:JPhouse       2020-05-19


5 月 13 日,日本厚生劳动省决定:将基因疗法 Zolgensma(Onasemnogene Abeparvovac-xioi)列为公共医疗保险适用对象,药价为 1.6707 亿日元(约合人民币 1102 万元),用于 2 岁以内脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。它刷新了日本医保适用药的最高价纪录。


由于Zolgensma是一款罕见病药物,却因三大特点成为“网红药”。


1.药价被称为“史上最贵药物”

去年5月,Zolgensma获美国FDA批准上市,用于治疗在2个编码运动神经元生存蛋白的SMN1基因携带突变的2岁以下SMA患者,成为 首个治疗SMA的基因疗法。Zolgensma在美国的定价为210万美元(约合人民币1500万元),堪称“天价”。

Zolgensma由瑞士制药公司诺华集团(Novartis)推出,药厂方面表示,药物价格惊人是因为它是颠覆性的新疗法。


Zolgensma其实并不是药,而是一种基因疗法,这也是SMA治疗史上的重大突破。Zolgensma由制药巨头诺华制药生产与销售,在美国费用超过2亿日元。作为“全球最贵药物”,在日本的药价也备受关注。


2.疗效好:只需一次用药,即可实现长期缓解甚至治愈。

作为治疗“症脊髓性肌肉萎缩症”(简称“SMA”)的特效药,对不满2岁的患者,只需要将Zolgensma通过静脉注射导入正常基因,以恢复运动功能。


Zolgensma是一种创新基因疗法,它将正常表达SMN蛋白的转基因装载于AAV9病毒载体中,并对转基因进行改良,提高其生成SMN蛋白的能力,堪称“神药”。原本无药可治的患者,只需给药一次后,就能在细胞中长期表达SMN蛋白,实现长期缓解甚至治愈。


诺华公司介绍说,在所有接受了Zolgensma临床试验治疗的儿童中,许多儿童能够坐起来,有的能翻滚、爬行和玩耍,有的还能走路了。


3.“天价救命药”纳入医保

Zolgensma被称为“制药史上单价最贵”的药物,药价为1.6707亿日元(约合人民币1102万元)。而静脉注射一次Zolgensma,这也是医保适用药的日本国内最高价格。2020年有望对大约25名患者进行用药治疗,年销售额预计会达42亿日元。

罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿,有90%会在两年内死亡,过去市面上只有一种治疗此疾病的药物。药厂巨头诺华集团推出的Zolgensma,无疑给了病童父母极大的希望。


今年2月26日,日本药事和食品卫生审议会(厚生劳动大臣的咨询机构)已经通过了批准在日本国内生产销售Zolgensma的决定。

在此之前,日本国内最贵的药物是白血病治疗药“Kymriah”,治疗一次的药价为3349万日元(约合人民币221万元)。这次1.6亿日元药物纳入医保,刷新了世界医保药物价格新记录。

日本拥有世界第一的医疗制度,联合国开发计划署公布的《2019年人类发展报告》显示,2018年日本的人类发展指数达到0.909,排在世界第19位,达到了极高水平的要求标准0.800以上。

日本也是世界上为数不多实行全民医保的国家之一,只要在当地居住的居民(包含外国人)都享有加入国民健康保险的权利,70%居民的就医费用由政府支付。由于保障水平较高,日本的医疗制度曾被世界卫生组织(WHO)评为世界第一。


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